Nach Stammzelltransplantation blieb Sklerose bei 60 Prozent stabil

Nach einer Stammzelltransplantation mit körpereigenen Zellen blieb eine schwere systemische Sklerose bei vielen Betroffenen über viele Jahre stabil. Zehn Jahre nach dem Eingriff lebten schätzungsweise noch 60 Prozent der Behandelten ohne Fortschreiten der Erkrankung (progressionsfreies Überleben). Das ergibt eine Langzeitbeobachtung von 80 Patientinnen und Patienten, die ein internationales Team unter Leitung des Universitätsklinikums Tübingen und eines Pariser Referenzzentrums für seltene Autoimmunerkrankungen ausgewertet hat. Eine Vergleichsgruppe ohne Transplantation gab es nicht. Die Ergebnisse erschienen in der Fachzeitschrift The Lancet Rheumatology.

Bei der systemischen Sklerose greift das Immunsystem körpereigenes Gewebe an. Das Bindegewebe vermehrt sich krankhaft und verhärtet, betroffen sind die Haut und innere Organe wie die Lunge. Die Krankheit kann lebensbedrohlich verlaufen. Unter den rheumatischen Erkrankungen hat sie die höchste Sterblichkeit, und es gibt nur wenige Behandlungsmöglichkeiten. Zugelassen ist bislang keine immunsuppressive Therapie für diese Erkrankung.

Die Studie liefert nach Angaben der Forschenden erstmals Ergebnisse einer so langen Nachbeobachtung. An ihnen lassen sich künftige Therapien messen.

Wie die Langzeitdaten entstanden

Die Untersuchung heißt NISSC1-LTE und wurde von der Europäischen Gesellschaft für Blut- und Knochenmarktransplantation durchgeführt. Sie knüpft an die frühere Studie NISSC1 an, in der Patientinnen und Patienten mit schwerer, fortschreitender systemischer Sklerose ihre erste autologe Stammzelltransplantation erhalten hatten. Autolog bedeutet, dass die Zellen vom Erkrankten selbst stammen.

Das Verfahren läuft in drei Schritten. Zuerst werden eigene blutbildende Stammzellen entnommen. Danach schaltet eine intensive Chemotherapie das fehlgeleitete Immunsystem weitgehend aus. Schließlich erhalten die Erkrankten ihre Stammzellen zurück, damit sich das Abwehrsystem neu aufbauen kann.

An der Untersuchung wirkten 13 Fachzentren aus sieben Staaten mit: Frankreich, Deutschland, den Niederlanden, Italien, Spanien, der Schweiz und Brasilien. Alle 80 Betroffenen waren zwischen dem 4. Dezember 2012 und dem 19. Januar 2016 transplantiert worden. Zum Zeitpunkt der Transplantation waren sie im Median 43 Jahre alt, 57 der 80 waren Frauen und 23 Männer. Die Nachbeobachtungszeit betrug im Median 9,2 Jahre.

Für jede Patientin und jeden Patienten, der nach zwei Jahren noch lebte, füllten die Zentren bis zu zehn Jahre nach dem Eingriff jährlich einen Erhebungsbogen aus. Die wichtigste Zielgröße war das progressionsfreie Überleben. Gemeint ist das Überleben ohne Anzeichen, dass die Erkrankung fortschreitet. Zusätzlich werteten die Forschenden Spätkomplikationen aus, darunter Krebserkrankungen, zusätzliche Autoimmunerkrankungen, Infektionen und schwere Herz-Kreislauf-Ereignisse. Menschen mit eigener Erfahrung mit systemischer Sklerose waren an Planung und Durchführung beteiligt.

Was nach zehn Jahren herauskam

Das progressionsfreie Überleben lag nach zwei Jahren bei 81 Prozent, nach fünf Jahren bei 72 Prozent und nach zehn Jahren bei 60 Prozent. Für den Zehnjahreswert gibt die Studie ein Konfidenzintervall von 47 bis 71 Prozent an. Der wahre Wert kann also deutlich von 60 Prozent abweichen. Das Gesamtüberleben schätzen die Forschenden nach zehn Jahren auf 71 Prozent.

Die Verhärtung der Haut ging nach Darstellung der Universität bei den Untersuchten deutlich zurück. Die Lungenfunktion blieb gemessen an wichtigen Untersuchungswerten über zehn Jahre weitgehend stabil, so die Mitteilung der Universität.

Bei der letzten Nachuntersuchung lebten 34 der 80 Beteiligten (43 Prozent), ohne nach der Transplantation erneut Medikamente zur Unterdrückung des Immunsystems benötigt zu haben.

18 Patientinnen und Patienten starben im Beobachtungszeitraum. Bei fünf von 80 (6 Prozent) stand der Tod mit der Transplantation selbst in Zusammenhang, bei neun (11 Prozent) mit dem Fortschreiten der Krankheit. Zwei Menschen starben an einer Krebserkrankung nach der Transplantation und zwei an einer späten schweren Infektion.

Zwölf Beteiligte gingen im Verlauf aus der Nachbeobachtung verloren. Bei fünf von ihnen betrug die Beobachtungszeit weniger als fünf Jahre.

Der Tübinger Rheumatologe Jörg Henes wertet die Ergebnisse als großen Erfolg, da das Sterberisiko in dieser Gruppe besonders hoch ist. Sie helfen ihm zufolge außerdem, die Nachhaltigkeit der Krankheitskontrolle nach einer autologen Stammzelltransplantation besser einzuschätzen. Angesichts der Gefahren mahnen die Forschenden, Betroffene mit Bedacht auszuwählen. Ebenso wichtig seien eine langfristige, strukturierte Nachsorge in spezialisierten Zentren.

Einordnung

Nach Darstellung der Studienautoren gilt die Stammzelltransplantation bei ausgewählten Menschen mit früher, schwerer systemischer Sklerose als wirksame und etablierte Behandlungsoption. Die neue Studie ergänzt diesen Befund um Daten aus dem klinischen Alltag über einen Zeitraum von bis zu zehn Jahren. Nach Einschätzung der Autoren erlauben sie eine belastbare Beurteilung von Ansprechrate, Spätkomplikationen und anhaltendem Behandlungsnutzen. Der lange Beobachtungszeitraum könne zudem als wichtiger Vergleichsmaßstab für alle kommenden zellulären Therapien dienen.

Eine systematische Übersichtsarbeit mit Meta-Analyse von 2018 im Fachblatt Biology of Blood and Marrow Transplantation hatte die Stammzelltransplantation mit der Standardtherapie verglichen. In der Kontrollgruppe war das mehrheitlich eine monatliche Behandlung mit Cyclophosphamid, einem Medikament, das das Immunsystem unterdrückt. Ausgewertet wurden drei randomisierte kontrollierte Studien und eine retrospektive Analyse. Die Transplantation senkte demnach die Gesamtsterblichkeit und verbesserte Hautverdickung, Lungenfunktion und Lebensqualität. Die behandlungsbedingte Sterblichkeit war dort insgesamt höher als unter der Standardtherapie und schwankte zwischen den Studien erheblich. Die Autoren dieser Arbeit sahen weiteren Forschungsbedarf bei der Auswahl der Patienten und beim richtigen Zeitpunkt der Transplantation.

Eine weitere Übersichtsarbeit in der Zeitschrift Cells sichtete die Erkenntnisse der jüngeren Jahre, vor allem zur Lungenbeteiligung. Sie hält fest, dass Überleben und behandlungsbedingte Sterblichkeit in den letzten 25 Jahren besser geworden sind. Als Grund nennt sie eine bessere Patientenauswahl und verbesserte Protokolle für die Stammzellgewinnung und die vorbereitende Therapie. Zunehmende Daten stützten den Einsatz bei ausgewählten Erkrankten mit rasch fortschreitender Sklerose. Offen bleibe etwa, wie sich die Auswahl verfeinern lässt und was zu tun ist, wenn eine Lungenerkrankung nach der Transplantation zurückkehrt.

Wie belastbar ist das?

• Es handelt sich um eine Kohortenstudie, die Patientinnen und Patienten aus einer früheren prospektiven Studie weiter beobachtet hat.
• Die Studie umfasst 80 Patientinnen und Patienten aus 13 Zentren in sieben Ländern, von denen 12 aus der Nachbeobachtung ausschieden.
• Die Daten stammen von Menschen und aus der klinischen Praxis, nicht aus Tier- oder Laborversuchen.
• Die Arbeit ist in einer Fachzeitschrift erschienen, also keine Vorabveröffentlichung.
• Die Studie gibt an, ohne Förderung entstanden zu sein. Angaben zu Interessenkonflikten liegen nicht vor.
• Die Studie zeigt nicht, ob die Transplantation besser wirkt als andere Behandlungen. Eine Vergleichsgruppe ohne Transplantation gab es nicht, und die Daten gelten für ausgewählte Erkrankte mit schwerer, fortschreitender Form.

Offene Fragen

Mit der Transplantation sind Risiken verbunden, darunter behandlungsbedingte Todesfälle. Wer von dem Eingriff am meisten profitiert und wer wegen verborgener Vorerkrankungen davon ausgeschlossen werden sollte, bleibt eine Aufgabe für weitere Forschung.

Ob neue zelluläre Verfahren bei ähnlichen Risiken eine vergleichbar anhaltende Wirkung erreichen, müssen künftige Studien klären.

Weitere Quellen

• Pressemitteilung „Stammzelltransplantation kann schwere Autoimmunerkrankung langfristig aufhalten“, Informationsdienst Wissenschaft (idw). Quelle, abgerufen am 13.11.2026
• Übersichtsarbeit: Autologous Haematopoietic Stem Cell Transplantation and Systemic Sclerosis: Focus on Interstitial Lung Disease, Cells (2022). Quelle, abgerufen am 13.11.2026
• Übersichtsarbeit: Autologous Hematopoietic Stem Cell Transplantation for Systemic Sclerosis: A Systematic Review and Meta-Analysis, Biology of blood and marrow transplantation (2018). Quelle, abgerufen am 13.11.2026

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